【摘要】
半乳糖修饰的脂质纳米颗粒（LNP），能靶向肝细胞并高效递送编码人凝血因子 IX（hFIX）的 mRNA，在体内实现蛋白表达恢复，用于血友病 B 的肝靶向基因治疗。
【中文名称】
半乳糖修饰的脂质体纳米颗粒（LNP）负载 编码人凝血因子IX（hFIX）的mRNA
【品 牌】
碳水科技（Tanshtech）
【保 存】
4℃保存
【规 格】
10mg-50mg，10mg/ml（浓度可以调节）
【可提供表征】
DLS、Zeta、TEM、载药率、包封率和释放曲线等
【定制】
脂质体表面标记荧光，耦联多肽、甘露糖、蛋白、抗体和其他靶向分子；可以包裹核酸等
【产品特性】
半乳糖修饰：通过与肝细胞表面的 ASGPR 受体 特异结合，提高 LNP 在肝脏的摄取效率，实现主动靶向。
LNP 结构：常由离子化脂质、辅助脂质、胆固醇和 PEG-脂质构成，能有效保护 mRNA 不被降解并促进细胞内转染。
负载药物：hFIX mRNA，在肝细胞内翻译成凝血因子 IX 蛋白，从而弥补血友病 B 患者体内该因子的缺乏。
研究方向：通过肝靶向递送实现 体内基因表达恢复，为血友病 B 提供非病毒载体的安全有效治疗途径。
碳水科技（Tanshtech）系列产品（部分）
透明质酸（HA)修饰的阳离子脂质体纳米颗粒（LNP)负载Cy5标记的编码Cas9和gRNA的质粒DNA
DiR标记透明质酸（HA） 和 环状RGD肽（cRGD）双配体修饰的脂质体负载阿霉素（Doxorubicin）和雷公藤红素（Celastrol）
DiD标记半乳糖修饰的脂质体负载全氟己烷（PFH）
Cy5.5标记半乳糖（Galactose）修饰的脂质体纳米颗粒（LNP)负载小干扰RNA（siRNA，靶向PLK1基因）
甘露糖锚定的巯基化壳聚糖包覆脂质体 (Liposomes)负载两性霉素B (Amphotericin B, AmB)
甘露糖（Mannose）修饰的脂质体纳米颗粒（LNP）负载卵清蛋白（OVA）和CpG寡脱氧核苷酸（CpG ODNs）
