PEG-PLA/PLGA掺入阳离子脂质高效递送核酸（ CRISPR/Cas9）

【中文名称】

PEG-PLA/PLGA掺入阳离子脂质高效递送核酸（ CRISPR/Cas9）

【品 牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保 存】

4℃保存

【规 格】

10mg-50mg，10mg/ml（浓度可以调节）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、载药率、包封率和释放曲线等

【定制】

脂质体表面标记荧光，耦联多肽、甘露糖、蛋白、抗体和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【产品特性】

CRISPR/Cas9，全称规律成簇间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9，是一种通过RNA引导Cas9核酸酶对外源遗传物质进行切割的细菌适应性免-疫系-统。以最常用的化脓性链球菌来源的SpCas9系统为代表，SpCas9核酸酶通过一个gRNA识别基因组中5’-NGG-3’的PAM区对特定的DNA靶位点进行切割，引起非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HR）DNA修复机制，实现对特定基因位点的编辑。目前超过20种CRISPR/Cas9相关的临床 实验在陆续展开，但其临床转化受限于体内递送效率低和靶向性差等问题，亟需构建安全、高效的非病毒递送系统。

CRISPR/Cas9 体内递送平台的构建方法

基于 FDA 批准的生物可降解聚合物 PEG-PLA 或 PEG-PLGA，通过掺入阳离子脂质，采用双乳化（水-油-水）方法构建形成 CLAN（Cationic Lipid-Assisted polymeric Nanoparticles）纳米颗粒。为适应 CRISPR/Cas9 的递送需求，研究团队建立了一个含多种不同物理化学性质的 CLAN 纳米颗粒库，并通过体内实验筛选出对巨噬细胞具有高递送效率的颗粒，用于携带 Cas9 mRNA 和靶向 NLRP3 的 gRNA，实现特异性、高效的体内基因编辑。

系统的作用：

优化后的 CLAN 系统能稳定包裹并保护 Cas9 mRNA 和 gRNA，在体内定向递送至巨噬细胞，实现 NLRP3 基因的敲除，从而有效抑-制炎-症小体的激活。该系统在小鼠模型中成功应用于败-血症、腹-膜-炎和 II 型糖-尿-病的治-疗 ，显著改善炎-症反应，展现出其作为非病毒递送平台在靶向免疫细胞、炎-症相关疾病中的巨大潜力。

碳水科技（Tanshtech）系列产品（部分）

带负电荷的透明质酸阳离子白蛋白颗粒包载雷公藤红素和1-甲基色氨酸

iPhos 与阳离子脂质结合的脂质体纳米颗粒（LNP)包载mRNA

阳离子脂质纳米颗粒（LNP）包裹编码萤光素酶的RNA(Luc-RNA)

环糊精（CD）修饰的聚乙烯亚胺（PEI）阳离子聚合物包载 mRNA

聚乙二醇PEG修饰的聚乙烯亚胺（PEI）阳离子聚合物包裹mRNA

烷基化的二氧磷黄烷氧化物修饰阳离子聚合物包载mRNA